Amaurose congénitale de Leber et LUXTURNA ! Thérapie génique, une bonne nouvelle !

Madame Lucy Kloeck est membre de notre association. Elle désire vous faire partager via le site RetinaPigmentosa une fort belle nouvelle ! A savoir, le remboursement du vaccin LUXTURNA, une nouvelle thérapie génique, par le ministère fédéral de la santé en Belgique !

Le principe actif de LUXTURNA, le voretigène néparvovec, est un vecteur viral adéno-associé destiné au transfert de matériel génétique au niveau de la rétine. Après injection sous-rétinienne, ce vecteur permet le transport du gène RPE65 dans les cellules rétiniennes afin de relancer la production de l'enzyme manquante et de restaurer le cycle visuel.

Voici ses termes :

" Bonjour

Voici une bonne nouvelle pour les malvoyants souffrant d’une forme d’amaurose congénitale de Leber (une maladie de la rétine) où le gène RPE 65 a muté. Pour les personnes qui vivent avec ce handicap visuel depuis leur naissance et qui ont encore un reste de vision, il existe maintenant un espoir de ne plus devenir aveugle : Le ministère fédéral belge de la santé a donné son feu vert pour le remboursement du vaccin Luxturna.

Luxturna est un comme vaccin qui contient des copies du gène RPE 65. Le produit est injecté en-dessous de la rétine chez des patients qui souffrent d’une déficience visuelle appelée amaurose congénitale de Leber. Luxturna contribue à arrêter la dégénérescence de cette maladie et dans certains cas à améliorer la vue.

Depuis le premier avril 2021, cette technique est remboursée en Belgique.

Si vous souffrez de LCA dû à une mutation de ce gène, n’hésitez pas à prendre contact avec votre ophtalmologue.

En Flandre, nous avons déjà formé un groupe de 5 patients atteints de cette forme d'amaurose de Leber.

Nous serions heureux de faire votre connaissance pour partager informations et expériences concernant Luxturna.

Si vous souhaitez contribuer à cette petite plateforme, n’hésitez pas à prendre contact avec moi ou avec RETINAPIGMENTOSA.

lucy.kloeck@gmail.com

Cordialement,

Lucy Kloeck "